本研究刊登於N Engl J Med 2020; 382:341-352
這是個隨機、雙盲對照、第三期、多中心臨床試驗
藥物靜脈注射類胰島素1受體(insulin-like growth factor I receptor (IGF-IR)) 抑制劑teprotumumab
治療組每隔三周注射 初次:體重每公斤10毫克 後續:體重每公斤20毫克 總共打四次
在第24週最後一次檢查
療效定義為
1.凸眼改善(≥2 mm)
2.總體改善(臨床活性分數減少兩分+凸眼改善2mm以上)
3.臨床活性分數降到0或1分
4.凸眼改善程度
5.複視改善程度
6.葛瑞夫茲氏眼病變 生活質量分數(改善六分以上)
(量表資料來源: Sciencedirect)
最後有41位病患為治療組、42位為對照組
在第24週
1.凸眼改善(≥2 mm)
治療組為83%、對照組10%
2.總體改善(臨床活性分數減少兩分+凸眼改善2mm以上)
治療組為78%、對照組7%
3.臨床活性分數降到0或1分
治療組為59%、對照組21%
4.凸眼改善程度
治療組為減少2.72mm、對照組為減少0.54mm
5.複視改善
治療組為68%、對照組29%
6.葛瑞夫茲氏眼病變 生活質量分數改善
治療組為13.79分、對照組為4.43分
有六位治療組病患有接受影像學檢查 有觀察到眼外肌與眼外脂肪消腫
有兩位治療組病患有嚴重副作用、其中一位是氣胸被判定跟藥物無關、一位為輸注反應 (infusion reaction)必須中止治療
有關於輸注反應 (infusion reaction)可見 此篇財團法人醫藥品查驗中心說明
https://tinyurl.com/559wp7n5
對照組也有一位病患因為出現嚴重的壓迫症候群 必須接受手術 退出試驗
(a visual-field defect in need of decompression surgery)
本研究的結論是認為
teprotumumab對比於對照組有更好的療效
不良反應的比例是低的
筆者目前未有使用該藥物的經驗
除了極度輕微的甲狀腺眼疾 我們可以用滋潤的藥水藥膏改善角結膜破皮之外 還是得轉診至醫院治療
而以前在林口長庚時(2014-2019) 大多會用類固醇治療 在類固醇治療無效後會採取手術治療
而輸注反應 (infusion reaction)需在大醫院處理
可以期待後續藥物的改良發展、以及多藥物聯合治療的成效研究