[醫學新知] 新藥物治療甲狀腺眼疾

本研究刊登於N Engl J Med 2020; 382:341-352

這是個隨機、雙盲對照、第三期、多中心臨床試驗

藥物靜脈注射類胰島素1受體(insulin-like growth factor I receptor (IGF-IR)) 抑制劑teprotumumab

治療組每隔三周注射 初次:體重每公斤10毫克 後續:體重每公斤20毫克 總共打四次

在第24週最後一次檢查

療效定義為

1.凸眼改善(≥2 mm)

2.總體改善(臨床活性分數減少兩分+凸眼改善2mm以上)

3.臨床活性分數降到0或1分

4.凸眼改善程度

5.複視改善程度

6.葛瑞夫茲氏眼病變 生活質量分數(改善六分以上)

(量表資料來源: Sciencedirect)

最後有41位病患為治療組、42位為對照組

在第24週

1.凸眼改善(≥2 mm)

治療組為83%、對照組10%

2.總體改善(臨床活性分數減少兩分+凸眼改善2mm以上)

治療組為78%、對照組7%

3.臨床活性分數降到0或1分

治療組為59%、對照組21%

4.凸眼改善程度

治療組為減少2.72mm、對照組為減少0.54mm

5.複視改善

治療組為68%、對照組29%

6.葛瑞夫茲氏眼病變 生活質量分數改善

治療組為13.79分、對照組為4.43分

有六位治療組病患有接受影像學檢查 有觀察到眼外肌與眼外脂肪消腫

有兩位治療組病患有嚴重副作用、其中一位是氣胸被判定跟藥物無關、一位為輸注反應 (infusion reaction)必須中止治療

有關於輸注反應 (infusion reaction)可見 此篇財團法人醫藥品查驗中心說明

https://tinyurl.com/559wp7n5

對照組也有一位病患因為出現嚴重的壓迫症候群 必須接受手術 退出試驗

(a visual-field defect in need of decompression surgery)

本研究的結論是認為

teprotumumab對比於對照組有更好的療效

不良反應的比例是低的

筆者目前未有使用該藥物的經驗

除了極度輕微的甲狀腺眼疾 我們可以用滋潤的藥水藥膏改善角結膜破皮之外 還是得轉診至醫院治療

而以前在林口長庚時(2014-2019) 大多會用類固醇治療 在類固醇治療無效後會採取手術治療

而輸注反應 (infusion reaction)需在大醫院處理

可以期待後續藥物的改良發展、以及多藥物聯合治療的成效研究